根据宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心和佩雷尔曼医学院研究人员发表于《New England Journal of Medicine》的长期随访数据，在接受单次输注tisagenlecleucel（由Carl June医学博士开发的CAR-T细胞疗法，也是首个获FDA批准此类疗法）后，中位随访10年时，超过三分之一的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者和近一半的滤泡性淋巴瘤患者仍然存活且无淋巴瘤复发。
该分析纳入了在宾大医学艾布拉姆森癌症中心开展的II期临床试验中的38例患者（包括24例弥漫性大B细胞淋巴瘤和14例滤泡性淋巴瘤），结果显示，5.4年后无患者出现复发，且大多数复发发生在CAR-T输注后的第一年内，这支持了以下假设：对CAR-T细胞疗法产生长期应答的患者可能已被治愈。
“作为肿瘤科医生，我们非常谨慎地使用‘治愈’这个词，但我越来越确信CAR-T细胞疗法有潜力治愈相当数量的B细胞淋巴瘤患者。”资深作者Stephen J. Schuster医学博士说。他是Robert and Margarita Louis-Dreyfus慢性淋巴细胞白血病和淋巴瘤临床护理与研究讲席教授，也是宾大淋巴瘤项目主任。
“与此同时，我们的工作远未完成。这种疗法目前并非对所有人都有效，我们致力于理解其原因，以便持续改进下一代CAR-T疗法。”
应答时间更长的患者似乎在治疗后的头两年内血液中CAR-T细胞水平更高，这一发现与其他癌种中CAR-T疗法持久应答的报告一致。CAR-T细胞的持久性似乎比早期峰值扩增更为重要。
长期安全性数据支持CAR-T治疗前移
该临床试验入组的是复发/难治性患者，即癌症在其它治疗后复发和/或停止应答。
入组时，患者已接受过中位数为4种的前期治疗，包括化疗，部分患者还接受过自体干细胞移植。这些治疗本身也具有长期风险，因此很难将长期不良事件的具体原因归咎于某一特定疗法。
38例患者中有2例存在持续性的2级或3级中性粒细胞减少症（白细胞计数低），未出现持续性贫血或血小板减少症。重要的是，超过一半的长期应答患者恢复了正常的B细胞（免疫系统的重要组成部分），且B细胞淋巴瘤未复发。
研究者评估显示，研究中没有患者出现CAR-T相关的继发性淋巴瘤。有9例患者确实发生了第二原发癌，包括急性髓系白血病（3例，均具有特征性的既往治疗相关基因突变）、前列腺癌（2例）、肺癌（2例，均有吸烟史）、黑色素瘤（1例）和一种影响皮肤的T细胞淋巴瘤（1例）。
研究人群中第二原发癌的10年总发生率高于相应的美国SEER数据库数据，但与其他接受化疗和自体移植治疗的淋巴瘤患者报告一致。
“过去十年中，这些患者的长期缓解令我们备受鼓舞。”第一作者Marco Ruella医学博士说，他是血液肿瘤学副教授兼淋巴瘤项目科学主任。“将CAR-T细胞疗法前移至更早的治疗线——在患者遭受化疗的累积效应之前——可能是扩展其治愈潜力的关键。”
研究团队目前有多个项目正在进行中，评估提高CAR-T疗法有效性的不同策略，包括评估患者目前在接受CAR-T前接受的清淋化疗是否必要——因为该步骤对干细胞（骨髓）移植是必需的
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